改变DNA救罕病 美科学家首度尝试人体内基因编辑

内DNA打造完美人类离我们多远？这种想像离现实也许更近了！美国科学家13日首次大胆进行人体内实验，在44岁男性患者体内基因编辑，治疗他的代谢疾病。此疗法预估3个月后可见真章，一旦实验成功，将为刚起步的基因疗法推进一大步。

中央社综合外电报导，这项实验13日在加州进行，现年44岁的马德（Brian Madeux）是首位接受体内基因编辑治疗的人。当天透过静脉注射，科学家将数十亿矫正基因以及基因编辑工具注入马德体内，基因编辑工具在一个精准位置切断他原有的DNA。

尝试这项具实验性的治疗，黏多醣症第二型患者的马德感到有点震撼，不过他乐于承担风险，并希望这对自己和其他人有帮助。据了解，治疗是否起作用，一个月后可初见端倪，3个月后可以确定。

不同以往，编辑人体基因是在实验室修改细胞，然后植回病人体内。科学家表示，这一次基因修补是以精准的方式在体内进行，就像派遣一名迷你外科医师，将新的基因送往精确的位置安放。但这种疗法没有回头路，无法消除编辑可能造成的任何错误。

加州桑加莫疗法（Sangamo Therapeutics）公司总裁麦克雷（Sandy MacRae）表示：「我们切开你的DNA，插进基因，再缝起来。它成为你DNA的一部分，一生都与你同在。 」这家公司为2种代谢疾病和血友病进行这项实验。

(中时电子报)