肌萎协会成立20载 盼罕病药露曙光
09.04.2016 21:59
本文来源: 中时电子报
肌肉萎缩症过去被认为是绝症，但如今出现一线曙光。肌萎症病友协会成立20年，今日号召病友及家属同欢并捎来好消息；美国药商针对病患研发新药，宣称可延缓肌肉退化，但台湾尚未解禁，价格也非一般家庭所能负担，但多数家长寄予一丝希望。
该协会理事长林荣祥，本身也有两名罹患裘馨型肌萎症，但分别于10年、4年前辞世。他说，肌萎症是基因缺损造成的罕病，类型有很多种，全台病友近500名，其中以裘馨型最为严重，占了病友总数1／3以上，平均寿命约20岁。
台中荣总儿童医学部主治医生李秀芬指出，美国制药厂耗时16年研发罕药Translarna，近年取得欧洲药物管理局上市授权，可用于年满5岁患者且可行走的患者，透过蛋白重建疗法，让无意义突变导致的裘馨型肌萎病患，有效维持肌肉功能，并延缓病情恶化。
目前协会经过基因筛选，挑选出6名6至8岁、病情较为轻微的肌痿患者，能再药物在台解禁后，第一波接受服药治疗。不过，这款罕药所费不赀，光是一个月就得77万，病友家属衷心期待能纳入健保给付。
就读国小四年级的李小弟确诊3年来，目前尚能行走，但不能爬楼梯，有时双脚无力瘫软。妈妈卢佩雅说，知道孩子可能生命有限，但听到有新药可以延缓病情恶化，心中燃起一丝希望，她疾呼政府重视肌萎病友权利，加速审议药物程序。
(中时即时)
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09.04.2016 21:59
